Fahrettin Koca: SMA tedavisinde iki ilaç tedavi rehberinde

SMA Bilim Kurulu, Sağlık Bakanı Fahrettin Koca başkanlığında toplandı.

Toplantıda SMA taramalarının sonuçları, tedaviye devam eden hastaların tedavi yöntemleri ve tedavi yöntemlerindeki son gelişmeler ele alınmıştır.

Kurulumdan sonra bir yerde bulunan Bakan Koca, evlilik öncesi ve yenidoğan taramalarının önemine dikkat edilmesini, erken yüklenmesini istediğini belirtti.

İki ilaç tedavisi rehberine alındı

Taramalar sayesinde yükleme dozları için alanlar 6 aylık sağ kalımın yüzde 100 olduğunu vurgulayan Koca, SMA tedavisinin iki yere yönlendirildiği rehbere alındığını duyurdu.

Kurul sonrası yapılan açıklama yazılı

Kurulduktan sonra yapılan şu ifadeler töreni:

Saldırmak üzere SMA kalıtsal, ilerleyici, kronik, geçişi bir kumanda. 2016 Yıllarına kadar dünyada bilinen bir tedavi olmayan bu hastalık fotoğrafları doktor tip 1 formül görülen bebeklerin yüzde 90’ına yakınını 2 yıl boyunca okuduk. 2016 yılında Nusinersen etken maddeli dünyada uygulamaya başlanmasından sonra bu bebekleri hayatta tutmak için bir imkan oluştu. Bu gelişmenin hemen akabinde barındırdığı pek çok dünyayı yönetme örneği olacak şekilde Nusinersen tedavisi tüm hastalarımıza ücretsiz olarak verilmeye başlandı. Şu anda 1024 hastamız bu tedaviyi ücretsiz olarak yerleştiriyor.

Zamanın içerdiği bilimsel veriler bu boyutları daha etkin olması için mümkün olan en erken zamanda geçmesinin gerekli olduğunu gösterdi. Bunu sağlamak için emzirme döneminde bebeklik döneminde taranarak onları mümkünse geliştirmeden sunum önemlidir. Sağlık Bakanlığı olarak kuruluşunuzun tavsiyelerini öğretmek için her yerde doğan tüm bilim bebekleri bakımı bir şekilde Mayıs 2022’de SMA yeni doğan tarama programlarını başlattık. Bu buralarda bugüne kadar 753 bin 350 Bebek SMA açısından tarandı. Bu bebeklerden ilaç tedavisi alması gereken hekimlerince tespit edilenlere en kısa sürede tedavilerini ulaştırdık. Yenidoğan taramasını tanı alarak Nusinersen tedavisinin yükleme dozu tamamlanan bebeklerimizde ilk 6 aylık süreçte sağ kalım oranımız yüzde 100 olarak gerçekleşti.

“İlaçlarla ilgili tüm kaynaklar izleniyor”

SMA konusundaki bilimsel gelişmeler sadece tedavi ile sınırlı kalmadı. Yolculuğa çıkma konusunda da son 5 yılda önemli gelişmeler oldu. Bilim Kurulumuzla birlikte bu sonucu takip ettikleri ve dünyada çok az ülkenin yapabildiği evlilik öncesi tarama yolculuğunu hayata geçirdik. Bu program hem yeni evlenecek çiftleri hem de istemeleri halinde bu uygulamada yaşamadan önce evlenen çiftleri kapsıyor. Bu taramada SMA taşıyıcılığı saptanan çiftlere genetik danışmanlık ve sağlıklı bebek sahibi olmalarını garanti altına alan seçici gebelik uygulaması ücretsiz olarak sağlanıyor. Aygıtları bunu dünyada yapabilen birkaç aygıttan biridir.

İlk ilaç tedavisinin hastalarımıza ulaştırılmasının ve verilerinin takip edilmesinin yanı sıra SMA’da kullanım amaçlı diğer ilaçlarla ilgili bilimsel gelişmeler de Bilim Kurulumuz dikkatle takip edilmektedir. Bu bağlamda Nusinersen ile birlikte Risdiplam etken maddeli ilaç ve Zolgensma isimli ilaçlarla ilgili tüm içerikler de izlenmektedir.

“Tedavilerin üçü de gen temelli tedavi”

Bu tedavilerin üçü de gen temelli tedavilerdir. Her üç hükümdar da üstünlüğünü göstermemiştir. Bunlardan Risdiplam etken maddeli cihazlara giriş için gerekli yasal prosedürler ilgili firma tarafından tamamlanarak düzenlemeleri yapılmıştır. Hastalarımızın biçimleri şeklinde oral yol verme imkanı da sunacak bu ilaçla ilgili bilimsel değerlendirmemiş, ilgili amacın ruhsatlandırılması için son aşamaya gelinmiştir. Bilim kurulumzca yapılan bu bugünkü toplantımızda ne şekilde hazırlanıp, hastalarımıza nasıl ulaştırılacağına kadar Sağlık Sistemimizin üzerine düşen tüm ayrıntılar değerlendirilmiştir. Bu ilacla ilgili ruhsatnamenin uzatilmasi sonuclandirilmisti. Bu yıkımı bilinen Nursinersen tedavisinin tamamlanmasının güç olduğu hastalar için seçenek olarak muhafaza edilmesine karar verilmiştir. Ülke verilerini koruyan Bilim Kurulu tarafından uygulama esasları yeniden gözden geçirilecektir.

Ayrıca hastalarımız için üçüncü bölüm olan Zolgensma tedavisi ile ilgili tüm bilimsel verileri ve içeriği yakından takip ediyoruz. Daha önce de ifade edildiği üzere, Bakanlığımız için esas olan Bilim Kurullarımızın değerlendirmeleri ve hastalarımızın küresel aktörlerin vereceği zararlardan korumadır. Bu temel adı geçen ilaçla ilgili gerekli bilimsel ilkeler, büyüklükte hastalar üzerine uygulamalar konusunda ciddi çekinceler oluşturulmuştur. İlacın Amerika Birleşik resimlerinde Ruhsatlaştırılmasına esas teşkil eden sonuçlarında tutarsızlıklar görülerek bu emanetler yer aldığı bilimsel yayın çok prestijli bir bilimsel dergiden kaldırılmak zorundadır. Etkisiz olduğu kapsamlı solunum cihazına bağımlı Tip1 ve bazı Tip 2 hastalar ile öğrenimi ilerlemiş çocuklar, ailelerinin hayalleri ile oynanması pahasına, yurt dışında bazı hekimler tarafından belli bazı ülkelerde ilaç uygulamaları yapılmaktadır. Bu ahiret doğumu doğan her SMA’lı hayaleti gördüğü bir hastaneye götürüldüğünü ve yapılan SMA yardım kampanyalarının geneline Sağlık Bakanlığı olarak onay verdiğimizin sahiplerini istediklerini istiyor. Zolgensma tedavisinin semptomunu yitirme faydasını göstermediği bilinmektedir. Ancak semptom gösteren, hatta cihaza bağlı ve tedaviden hiçbir fayda görmeyecek bu hastalar için dahi kampanyalar yapılmaktadır. Hatta onayımız dışında, bu tür kampanyalarla yurt dışına götürülerek Zolgensma tedavisi alan ve faydasını görmeyince tekrar Nusinersen tedavisine devam etmek için Bakanlığımıza başvuru yapılmış çok sayıda bebeğimiz mevcuttur.

“Umudun suistimaline gideceğimiz kadar izin verdiğimiz gibi bundan sonra da vermeyeyeceğiz”

Tüm bu tabloya rağmen hastalarımıza ek bir fayda sağlayabileceğimiz ihtimalleri göz ardı etmemek için ilgili firma yetkilileri ile elden çıkarmak için girişe gitmek için yasal bir başvuruları elden çıkarsa da görüşülmüş ve bilimsel kanıtları temin etmeye yönelik Bilim Kurulumuza bu bilgiler yeniden verilmiştir. Bilim kurulumzca yapılan değerlendirmede Zolgensma isimli ilaçla araçlar diğer tedavilere üstünlüğünü gösteren karşılaştırmalı bir bilimsel değerlendirmede bulunmaya devam ettiler. Ayrıca Avrupa İlaç Ajansı Zolgensma tedavisi ortaya çıkan yan etkiler nedeniyle 12 aydan büyük çocuklar yakın zamanda ev sahibi. Bu durum Bilim Kurulumuz tarafından yakından takip edilmektedir. Ancak, Zolgensma isimli yerleşim yeri 0-6 haftalık yenidoğan kullanımından gelen semptomu olmayan SMA Tip 1 bebeklerin üzerinde diğer ilaçlara benzer bir olay olduğunu gösteren son 5 ay içinde yayınlandı. Yeni bir inceleme yapılması için ilgili firmadan gerçek yaşam verileri talep edildiğinde yeni bir değerlendirme yapılmasının uygun olacağı düşünülmüştür. SMA Bilim Kurulumuz en kısa sürede bu değerlendirmeyi yapacaktır.

SMA tedavisinde dünyada kullanılan üç ilaçtan Nursinersen ruhsatlandırılmış, Risdiplam ruhsat müracaatını yapmış ve son aşamaya gelmiştir. Zolgensma ise ruhsatlandırmaya esas hiçbir girişimde bulunmamıştır. Tedavinin izlenebilir ve güvenli uygulaması açısından ruhsatlandırma son derece önemlidir.

SMA hastalarımız ve aileleri için gerçekçi beklentilere dayalı sağlık hizmeti ve bakımını, standart bakım talimatlarına uyarak en üst düzeyde sürdürmeyi hedefliyoruz.

Özellikle ayrılmak isteyenler ki, umudun suistimaline kadar izin vermediğimiz gibi bundan sonra da vermeyeyeceğiz. Ailelerimizin umudunun ticari amaçlara alete alınmasına izin vermeyeceğiz. Daha önce çizimlerin denek olarak kullanılmasına izin vermeyeceğimizi beyan etmiştik. Bu konumumuzu koruduğumuzun tutkunlarını istiyoruz. Ancak bilimsel kanıtla gerçekleştirme kanıtlanmış her tedavi için gereken ise gerçekleşmesi mümkün değil.